近来,世界尖端期刊《Nature》在线宣布了南昌大学榜首隶属医院(以下简称“南大一附院”)耳鼻喉头颈外科副主任熊园平参加、复旦大学隶属眼耳鼻喉科医院舒易来教授领衔的OTOF(耳铁蛋白基因)基因医治多中心临床研讨效果。
据悉,南大一附院作为全国8家中心单位之一,深度参加此项里程碑式临床研讨,高质量完结受试者招募、临床干涉、标准随访与数据收集作业,为研讨的安全性、有效性验证供给了要害临床支撑,助力先天性耳聋基因医治迈向临床推行新阶段。
作为全球首个先天性耳聋基因医治临床试验,该研讨供给了现在受试者最多、随访时刻最长、年纪掩盖最广的临床依据,体系证明了基因医治在各年纪段中的安全性和有效性,完结了耳聋基因医治从“个案打破”到“多中心验证、临床普惠”的要害跨过,为全球OTOF相关耳聋患者带来重获听力的期望。
研讨结果为,90%的受试者完结了具有临床意义的听力康复。完结2.5年随访的受试者,听力水平悉数康复至日常攀谈声辨认水平,其间57%可辨认图书馆轻音,43%能听见耳语。跟着听力康复,受试者的听觉言语才能继续改进,更好地融入日常交际、学习与日子。
值得重视的是,低龄儿童医治作用尤为明显:0.5~3岁儿童医治有效率达100%,3~8岁儿童医治有效率达92%,8~18岁青少年医治有效率达60%。此外,3名成年受试者中有2名完结听力改进,证明基因医治对成年耳聋患者相同具有价值。
熊园平介绍,耳聋基因医治为近年来医学界的重大打破,充分表现了我国学者的立异研制以及临床试验才能。该项目先后当选“医学界”2024年全球医疗界十大临床打破、我国医学科学院“我国2024年度重要医学发展”。他表明,在该院耳鼻喉头颈外科首席专家江红群教授的指导下,团队致力于耳聋精准治疗,作为本次多中心研讨的中心分中心之一,在省内首先展开OTOF耳聋基因医治项目,表现了该院在耳科学、听力学、基因医治临床转化范畴的归纳实力。
南大一附院熊园平副教授与复旦大学隶属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟教授等为本项研讨一起通讯作者。南大一附院江红群教授、耳鼻喉头颈外科王军主治医师、管利娜主治医师作为中心参研人员,为研讨实施与效果产出作出了重要贡献。